IRIS - immuno-déficience primitive, recherches, information, soutien Association IRIS : immuno-déficience primitive, recherche, information, soutien

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Traitement

1. La démarche thérapeutique dépend de la sévérité du tableau clinique : tous ont besoin d’une substitution par immunoglobulines au long cours associée à des antibiotiques préventifs quotidiens.

2. Traitement des complications (anémie par carence en fer, complications auto-immunes avec des médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs, lymphoproliferatives et/ou tumorales, eczéma surinfecté ou symptomatique, vaccinations adaptées,…)

3. Transfusions de sang ou de plaquettes uniquement si nécessaire. Utilisation de nouveaux agents thérapeutiques tels que le romiplostim (Nplate) ou eltrombopag (Revolade)

4. Parfois une ablation de la rate peut être réalisée mais seulement en l’absence d’alternative thérapeutique. En effet, cela augmente le risque d’infections bactériennes graves.

5. Le seul traitement curateur à ce jour est l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (greffe de moelle osseuse avec un donneur intrafamilial, ou un donneur de fichier ou un cordon).

6. La thérapie génique est une possibilité pour les patients sans donneur suffisamment compatible mais reste à l’heure actuelle circonscrite à des protocoles de recherche clinique.

7. Soutien personnel et familial

8. Prise en charge ALD 100 %

9. Prise en charge diagnostique, thérapeutique et suivi dans un centre hospitalier compétent en immunologie-hématologie (réseau du centre de référence CEREDIH, voir site internet : www.ceredih.fr

Le seul traitement définitif du syndrome de Wiskott-Aldrich est une greffe de cellules souches de moelle osseuse ou de sang de cordon. Comme les patients atteints d’un syndrome de Wiskott-Aldrich gardent une faible activité des lymphocytes T malgré le déficit immunitaire, il faut administrer des médicaments immunosuppresseurs et/ou procéder à une irradiation du corps entier avant la greffe. Si un garçon affecté a des frères ou sœurs des mêmes parents, on peut effectuer un typage tissulaire de la fratrie pour déterminer si un frère ou une sœur possède un type HLA identique (bonne compatibilité tissulaire) et pourrait servir de donneur pour la greffe de moelle osseuse. Les résultats des greffes de moelle osseuse avec un donneur de type HLA identique sont bons dans le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich avec des enfants guéris de leur pathologie et qui mènent une vie normale. Cette procédure est donc le traitement idéal pour les garçons qui présentent des signes cliniques significatifs du syndrome de Wiskott-Aldrich. Si les signes cliniques sont plus modérés, par exemple une thrombocytopénie modérée sans autre symptômes de la série WAS, la décision de greffer le patient avec des cellules souches d’un frère ou d’une sœur compatible est plus délicate et doit être discutée avec un immunologue expérimenté. Les greffes avec donneur compatible non apparenté donnent des résultats presque aussi bons qu’avec un donneur compatible de la fratrie si elles sont effectuées chez des enfants encore jeunes (moins de 5 ans). Le taux de succès des greffes avec donneur compatible non apparenté (donneur de fichier ou sang de cordon) diminue avec l’âge et la décision de procéder à une greffe chez des adolescents ou des adultes avec syndrome de Wiskott-Aldrich peut être délicate.

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